Система получила название Virtual Biotech. Её структура напоминает настоящую фармацевтическую компанию: во главе находится виртуальный директор по научным исследованиям (CSO), который принимает задачу, распределяет её между специализированными подразделениями и объединяет полученные результаты. Агенты занимаются поиском лекарственных мишеней, анализом биологических данных, оценкой безопасности, изучением клинических испытаний и другими задачами.
Исследование опубликовано 17 сентября в журнале Science. Авторы показали, что такая архитектура способна не только автоматизировать обработку огромных массивов медицинских данных, но и находить статистические закономерности, потенциально полезные для выбора лекарственных мишеней. В отдельном эксперименте система предложила стратегию лечения рака лёгких, которая впоследствии получила независимое подтверждение в реальной фармацевтической разработке.
Один агент — одно клиническое испытание
Одной из главных проблем при поиске новых лекарств остаётся огромное количество разрозненных данных. Результаты исследований могут находиться в регистрах клинических испытаний, научных публикациях, базах биомедицинских данных и пресс-релизах. При этом информация о том, насколько успешно препарат прошёл испытание, нередко представлена неполно или неоднородно.
Virtual Biotech получила доступ к данным Open Targets и сначала решила улучшить качество этой информации. Для этого CSO распределил работу между 37 075 агентами: каждому поручили одно клиническое испытание II или III фазы.
Агенты последовательно обращались к ClinicalTrials.gov, научным публикациям и другим источникам, извлекая сведения об эффективности, безопасности и исходах испытаний. Вся работа выполнялась параллельно и заняла около шести часов. Авторы оценили, что последовательная обработка того же массива одним агентом потребовала бы около 1839 часов, или 76,6 дня.
При этом 37 075 — не число всех клинических испытаний, проанализированных системой. В более широком анализе исследователи работали с данными о 55 984 испытаниях, а отдельный поток из 37 075 агентов был предназначен именно для детальной обработки испытаний II и III фаз.
Такое разделение задач оказалось принципиальным. Вместо одного универсального ИИ, которому приходится удерживать огромный объём информации, система разбивает работу на множество небольших специализированных задач, а затем объединяет результаты на более высоком уровне.
ИИ нашёл признаки перспективных лекарственных мишеней
Следующим этапом агенты попытались выяснить, существуют ли биологические характеристики, по которым можно заранее оценить вероятность успеха лекарственного кандидата.
Для этого система сопоставила результаты клинических испытаний с данными о работе генов в различных типах клеток. Особое внимание исследователи уделили двум характеристикам.
Первая показывает, насколько специфично ген связан с определённым типом клеток: активен ли он преимущественно в одном типе или широко представлен во множестве клеток. Вторая характеризует бимодальность экспрессии — то есть насколько поведение гена напоминает переключатель с состояниями «включено» и «выключено», а не плавный регулятор вроде диммера.
Затем эти характеристики сравнили с исходами клинических испытаний.
Исследователи обнаружили, что препараты, направленные на гены с высокой специфичностью к определённым типам клеток и выраженной «переключаемостью», показывали лучшие результаты. Для таких мишеней вероятность перехода препарата из фазы I в фазу II была на 40% выше, вероятность достижения рынка — на 48% выше, а частота нежелательных явлений — на 32% ниже, чем для менее специфичных мишеней. Эти закономерности сохранялись для разных групп заболеваний, включая рак, заболевания мозга, сердца, почек и лёгких.
Авторы предполагают, что мишень, работающая как своеобразный биологический переключатель и присутствующая преимущественно в определённом типе клеток, может быть проще и безопаснее для лекарственного воздействия. Однако это пока именно статистическая закономерность, обнаруженная при анализе уже существующих данных, а не доказательство того, что любой препарат с такими характеристиками обязательно окажется успешным.
ИИ предложил терапию для рака лёгких
Затем исследователи решили проверить Virtual Biotech на более конкретной задаче. Системе предложили изучить белок B7-H3, также известный как CD276, который рассматривается как потенциальная мишень при раке лёгких.
Агенты проанализировали данные различных исследований и обнаружили высокую экспрессию B7-H3 в фибробластах — клетках соединительной ткани, которые часто находятся рядом с опухолями. Дополнительный анализ межклеточных взаимодействий и пространственной транскриптомики показал возможную связь этих клеток с подавлением активности расположенных поблизости иммунных клеток.
На основании этих данных Virtual Biotech предложила использовать антительно-лекарственный конъюгат (ADC) — антитело, способное связываться с B7-H3, соединённое с токсичным противоопухолевым препаратом. Такая конструкция должна позволить доставлять цитотоксический компонент непосредственно к клеткам, несущим соответствующую мишень.
Особенно интересно, что система формировала своё предложение, используя информацию, доступную до января 2025 года. В августе 2025 года фармацевтическая компания независимо пришла к аналогичной стратегии для B7-H3. Разработанный ею препарат ifinatamab deruxtecan получил от FDA статус прорывной терапии после получения клинических данных.
Для исследователей Стэнфорда это стало независимым подтверждением того, что предложенная системой биологическая гипотеза не была очевидно нереалистичной. Однако это не означает, что Virtual Biotech самостоятельно разработала и доказала эффективность препарата: её собственное предложение не проходило лабораторную и клиническую проверку.
От виртуальной компании до настоящего лекарства ещё очень далеко
Именно здесь проходит важная граница между впечатляющей демонстрацией ИИ и реальным процессом разработки лекарств.
Virtual Biotech способна быстро обрабатывать огромные массивы информации, сопоставлять данные из разных областей и формулировать гипотезы. Но лекарственная разработка не заканчивается поиском перспективной мишени. Предложение необходимо проверить в лабораторных экспериментах, затем провести доклинические исследования, определить профиль безопасности и только после этого проходить несколько этапов клинических испытаний.
Авторы самого исследования подчёркивают, что следующий шаг — проверить обнаруженные системой новые мишени в реальных лабораториях и выяснить, насколько хорошо они выдерживают экспериментальную проверку.
Поэтому главный результат работы Стэнфорда может заключаться не в создании «фармацевтической компании без людей», а в демонстрации другого подхода к организации научной работы. Вместо одного всё более мощного ИИ система использует тысячи специализированных агентов, каждый из которых решает относительно узкую задачу, а затем передаёт результат следующему уровню.
Если такой принцип действительно масштабируется, то узким местом разработки лекарств может постепенно становиться не способность найти очередную гипотезу, а возможность быстро и надёжно проверить тысячи гипотез экспериментально.
Но если ИИ уже способен за несколько часов обработать десятки тысяч клинических испытаний и сформулировать мишень, которую затем независимо выбрала фармацевтическая компания, не окажется ли в будущем главным дефицитом не идей для новых лекарств, а лабораторий и людей, способных проверить эти идеи? А что об этом думаете вы?
Если вам понравился материал, кликните значок — вы поможете нам узнать, каким статьям и новостям следует отдавать предпочтение. Если вы хотите обсудить материал —не стесняйтесь оставлять свои комментарии : возможно, они будут полезны другим нашим читателям!
