В чём суть
Прайм-редактирование, появившееся в 2019 году, считается одной из наиболее перспективных технологий, основанных на CRISPR/Cas9. Оно позволяет исправлять точечные мутации без полного разреза ДНК, что снижает вероятность нежелательных изменений. Однако даже у этого метода оставался риск ошибочных вставок и мутаций.
Исследователи MIT создали модифицированные версии белка Cas9, которые изменяют способ разреза ДНК и делают старые нити менее стабильными. Это облегчает встраивание правильной последовательности и снижает вероятность ошибок.
Ключевые результаты
- Частота ошибок была снижена с 1 из 7 правок до 1 из 101 для стандартного режима и с 1 из 122 до 1 из 543 — для высокоточного режима.
- Новый вариант редактора, получивший название vPE, сочетает модифицированный Cas9 и улучшенный РНК-связывающий белок.
- Испытания на клетках мыши и человека показали стабильное снижение ошибок до 1/60 от исходного уровня.
Зачем это нужно
Более точное редактирование генома снижает риск нежелательных мутаций, которые могут привести к опухолям или другим осложнениям. По словам профессора Роберта Лангера, соавтора работы, «любой терапевтический метод должен быть не только эффективным, но и максимально безопасным».
Перспективы
- В краткосрочной перспективе vPE позволит исследователям изучать механизмы развития тканей, опухолей и реакцию клеток на лекарства.
- В долгосрочной — технология может лечить сотни наследственных заболеваний, включая редкие генетические синдромы.
- В настоящее время учёные работают над улучшением доставки редакторов в конкретные ткани организма — одной из главных проблем генной терапии.
Результаты исследования опубликованы в журнале Nature.
Источник: https://news.mit.edu/2025/more-precise-way-edit-genome-0917Если вам понравился материал, кликните значок - вы поможете нам узнать, каким статьям и новостям следует отдавать предпочтение. Если вы хотите обсудить материал - не стесняйтесь оставлять свои комментарии : возможно, они будут полезны другим нашим читателям!
